武田制药于3月2日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受rusfertide用于治疗成人真性红细胞增多症(PV)的新药申请(NDA)并进行优先审评。根据《处方药用户收费法案》，该申请的目标日期定为2026年第三季度。

真性红细胞增多症(PV)的特征是红细胞过度生成（红细胞增多症），这会增加血液黏度，并可能导致危及生命的血栓事件。血细胞比容是指红细胞与体内血液总量的比值。PV的主要治疗目标是将血细胞比容控制在45%以下，以预防血栓事件并减轻患者的痛苦症状。

Rusfertide是一种在研的皮下注射型铁调素（一种调节铁稳态和红细胞生成的天然激素）模拟物，通过靶向真性红细胞增多症中铁代谢紊乱的潜在机制，旨在减少过量红细胞生成，帮助患者实现持续的血细胞比容控制。

该新药申请(NDA)包含了关键性3期VERIFY研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05210790）、2期REVIVE研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04057040）以及长期扩展研究THRIVE研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06033586）的数据。

VERIFY研究是一项分为三部分的随机、安慰剂对照试验，旨在评估rusfertide对293例尽管接受了当前标准治疗(SOC；例如羟基脲、干扰素和/或鲁索替尼) 但仍需依赖放血治疗且血细胞比容控制不佳的真性红细胞增多症(PV)患者的疗效。在试验的第一部分（第0-32周），研究参与者被随机分配接受每周一次的rusfertide或安慰剂治疗，同时接受标准治疗(SOC)。

主要终点是达到疗效的患者比例，疗效定义为在第20至32周期间，患者不符合放血治疗的条件（确认的血细胞比容≥45%，且较基线水平升高≥3%，或血细胞比容≥48%）。

结果显示，在第20至32周期间，rusfertide治疗组达到临床疗效的患者比例显著高于安慰剂组（77% vs 33%；P <.0001）。

在第0至32周期间，rusfertide组每位患者的平均放血次数为0.5次，而安慰剂组为1.8次（P <.0001）。此外，接 rusfertide治疗的患者中有62.6%维持血细胞比容低于45%，而接受安慰剂治疗的患者中仅有14.4%维持在45%以下（P < 0.0001）。

在1a部分结束后，所有研究参与者均有资格接受开放标签的rusfertide治疗，以评估疗效的持久性。在1b部分中，接受rusfertide治疗的研究参与者(n=274)从第32周至第52周接受了评估。

结果显示，在1a部分和1b部分中，接受rusfertide联合标准治疗(SOC)的患者中有61.9%获得了持久的临床疗效。值得注意的是，1a部分中84.1%的初始应答者在1b部分中维持了疗效，而从安慰剂组交叉接受 rusfertide治疗的患者中有77.9%在第52周达到了临床疗效。

在52周的治疗期间，rusfertide的耐受性总体良好。接受rusfertide治疗的患者中最常见的治疗期间出现的不良事件(AE)为注射部位反应(47.4%)、贫血(25.6%)和疲乏(19.6%)，这些不良事件主要为1 级或2级。接受rusfertide治疗的患者中，严重不良事件的发生率为8.1%。

参考来源：

Takeda and Protagonist announce US Food and Drug Administration accepts New Drug Application and grants Priority Review for rusfertide as a potential first-in-class therapy for polycythemia vera. News release. Takeda. March 2, 2026.

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